RNA

《Nature》子刊:MIT 团队开发出基于 RNA 碱基编辑的基因疗法

《Nature》子刊:MIT 团队开发出基于 RNA 碱基编辑的基因疗法

目前 CRISPR-Cas9 基因编辑技术不断成熟,研究人员已经可利用这种基因编辑技术来治疗遗传性的线粒体疾病,但基于 DNA 编辑技术的基因治疗仍然面临很多的问题。 比如经过重新编辑的 DNA 碱基序列必须进入动物或人体的细胞核内,与其自身的 DNA 重组才能发挥其治疗作用,而将 DNA ...