基因治疗

无害病毒直接注入胎儿大脑,激进基因疗法正在挑战毁灭性疾病

无害病毒直接注入胎儿大脑,激进基因疗法正在挑战毁灭性疾病

对于神经发育障碍,在婴儿出生前进行基因治疗干预,或许是最佳时间应该做的事情。如今,科学家们正在开发一种激进的基因疗法,通过修补子宫内胎儿大脑的错误突变,以治愈一种毁灭性的医学疾病——天使人综合症(Angelman syndrome)。 这种以前从未尝试过的治疗方法,需要医生将一种无害病毒注射 ...
3700万艾滋病毒感染者等奇迹!第2例病毒完全清除正指向基因治疗

3700万艾滋病毒感染者等奇迹!第2例病毒完全清除正指向基因治疗

昨日,全球第二例艾滋病患者或被治愈的话题,引起全球的广泛关注。在伦敦大学研究人员的帮助下,一名伦敦男子在接受干细胞移植后其艾滋病可能被治愈,检测结果显示,这名患者体内已经不存在艾滋病病毒,且已经停止抗病毒逆转录药物长达 20 个月。这是继全球首位被治愈的“柏林病人”之后,第二例艾滋病“长期缓解”的 ...
一伦敦男子艾滋病毒被全部清除!38年来第二例治愈奇迹可能诞生

一伦敦男子艾滋病毒被全部清除!38年来第二例治愈奇迹可能诞生

今日,根据《华尔街日报》、《纽约时报》、《卫报》、Science 等多家媒体报道,有研究人员表示,一名伦敦男子在接受干细胞移植后其艾滋病可能已被治愈。也就是说,既“柏林病人”之后,第二位成功治愈艾滋病的患者可能已经出现。 领导这项研究的伦敦大学学院的病毒学家 Ravindra Gu ...
3个月之后,人类将迎百年抗争阿茨海默最激进尝试

3个月之后,人类将迎百年抗争阿茨海默最激进尝试

自 1906 年被人类发现并命名以来,在接下来漫长的 114 年中,阿尔茨海默病仿佛是人类取得巨大发展的医学领域中的一个“绝对死角”——目前为止,我们几乎没有取得任何进展,还没有人确切知道阿尔茨海默氏症的病因。 由于阿尔茨海默病病因不清,自 2000 年以来,仅美国联邦政府对其投入的总经费已 ...
疲惫不堪的细胞怎么就让人老了?新一代药物旨在消灭它们

疲惫不堪的细胞怎么就让人老了?新一代药物旨在消灭它们

在美国梅奥医院衰老中心主任 James L. Kirkland 教授看来,衰老是最大的危险因素,对于所有的慢性疾病来说都是这样的。“如果有一个衰老的疾病,那么下一个衰老疾病的到来就会非常快,我们叫做合并疾病。在 80 多岁的老年人群当中,要么是非常健康,要么是有好几个合并疾病。” 在美国梅奥 ...
大幅改善CAR-T癌症治疗效果,梅奥诊所公布最新临床前研究成果

大幅改善CAR-T癌症治疗效果,梅奥诊所公布最新临床前研究成果

2018年12月3日,在圣地亚哥举行的2018年美国血液学会年会上,梅奥诊所的研究人员展示了他们关于改善嵌合抗原受体疗法(CAR-T细胞疗法)治疗癌症的临床前研究成果。 研究人员开发了两种新的治疗策略,可以提供CAR-T细胞疗法的癌症治疗效果,相关研究成果也已经在Blood杂志上发表。 ...
镰状细胞贫血患者的福音?新型基因疗法有望提供便捷安全的方案

镰状细胞贫血患者的福音?新型基因疗法有望提供便捷安全的方案

经过十多年的前期临床试验及发展,辛辛那提儿童癌症和血液病研究所发现了一种通过基因治疗镰状细胞贫血(SCA)的新疗法,使得两个成人患者的病情有显著好转,初步显示了该疗法在资源缺乏且盛行镰状细胞贫血的地区应用的可能性。 镰状细胞贫血是一种可遗传的血液疾病,并伴有疼痛。患者的血细胞会呈镰刀状,并有 ...
张锋参与创建Editas公司首个人体基因编辑试验获批,用于治疗眼疾

张锋参与创建Editas公司首个人体基因编辑试验获批,用于治疗眼疾

在全世界尤其是中国的卫生官员对贺建奎基因编辑婴儿研究表示愤怒的时候,基因编辑技术公司 Editas 公司正在庆祝其在首次开展人体试验的漫长而艰辛的历程中所取得的一个关键性里程碑。这将对 CRISPR 领域产生重大影响。 当地时间 11 月 30 日,Editas 宣布,美国食品药品监督管理局 ...
分歧!哈佛教授称对基因编辑婴儿“批评过激”,香港峰会发表声明

分歧!哈佛教授称对基因编辑婴儿“批评过激”,香港峰会发表声明

2018 年 11 月 29 日,第二届人类基因组编辑国际峰会第三天,本届组委会主席、诺贝尔生理学或医学奖获得者 David Baltimore 在会上宣读了峰会声明,对贺建奎基因编辑婴儿事件作出大会的最终回应: 在这次峰会上,我们听到一个令人意外且令人深感不安的信息,即人类胚胎经过编辑和移 ...
道歉?自豪?贺建奎在港发言,学术界面临质疑与包容的终极抉择

道歉?自豪?贺建奎在港发言,学术界面临质疑与包容的终极抉择

今天是第二届人类基因组编辑峰会的第二天。往常,李兆基会议中心作为香港大学的一个学术会议和报告场地,出入的都是轻声细语、缓缓而行的学者与学生。而今晨8点起,大量挂着中外媒体名牌,手持照相机、摄像机、录音笔的记者在会议中心内外快节奏地涌动,表面仍然平静的会场也令人感觉凝重起来。 毫无疑问,基因编 ...